Oprichting van de stichting NFKC
De Stichting Nationaal Farmaceutisch Kennis-, Ontwikkel- en Opleidingscentrum is in de zomer van 2020 opgericht door het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC), de Nederlandse Organisatie voor Toegepast-natuurwetenschappelijk Onderzoek (TNO) en het Leiden Bio Science Park (LBSP). Het doel van de stichting is om het hele proces van onderzoek tot en met de registratie en productie van nichegeneesmiddelen samen te brengen. Het ministerie van VWS heeft een subsidie verstrekt waarmee dit proces is opgestart.
De laatste jaren worden steeds vaker geneesmiddelen ontwikkeld voor patiënten die een zeldzame aandoening hebben, vaak door niet-commerciële partijen. Als fabrikanten bij de registratie van deze nichegeneesmiddelen een speciale status aanvragen, is de term weesgeneesmiddel van toepassing. Over het algemeen krijgen deze weesgeneesmiddelen vanwege de beperkte afzetmarkt een hoog prijskaartje mee.
Als deze zogenaamde weesgeneesmiddelen door niet-commerciële partijen worden ontwikkeld, wordt vaak geen registratie aangevraagd bij het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) of bij het Europese Geneesmiddelen Agentschap (EMA). Farmaceutische bedrijven hebben hierdoor de mogelijkheid om met gegevens uit het publieke domein alsnog een registratie aan te vragen, met soms astronomische stijgingen in de vergoeding die voor een dergelijk product gevraagd wordt.
De partners binnen het Nationaal Farmaceutisch Kenniscentrum streven er naar om nichegeneesmiddelen goedkoper aan te bieden op de markt. Met de subsidie van VWS kunnen ze gezamenlijk expertise opbouwen in het ontwikkelen en vervolgens het registreren van geneesmiddelen bij het CBG of het EMA. Dit is van belang omdat hiermee de kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid van de geneesmiddelen worden gewaarborgd. Bovendien garandeert deze inzet vanuit de stichting dat deze geneesmiddelen voor een aanvaardbare prijs beschikbaar blijven.
De expertise die wordt opgebouwd zal ten goede komen aan alle Nederlandse UMCs. De productiefaciliteiten in een aantal UMCs ontwikkelen en produceren ook nu al op kleine schaal geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. Zij richten zich daarbij op essentiële geneesmiddelen die door hun beperkte omvang voor de farmaceutische industrie niet interessant zijn, of heel kostbaar zijn.